MÉRIDA, 14 de noviembre. En un avance significativo en la lucha contra la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), se ha dado a conocer una investigación de la Universidad de Extremadura (UEx) que presenta una innovadora herramienta destinada a acelerar el desarrollo de terapias para esta devastadora enfermedad neurodegenerativa.

Este nuevo recurso se fundamenta en el uso de "ratones reporteros", capaces de ofrecer un biomarcador temprano que señala el progreso de la ELA y otras condiciones neurodegenerativas. Esta herramienta se perfila como un recurso preclínico robusto que podría proporcionar una comprensión más detallada de los mecanismos de neurotoxicidad que se inician en las etapas tempranas de la ELA, además de facilitar la transición de tratamientos emergentes a ensayos clínicos en humanos, tal como lo destaca la UEx en su comunicado de prensa.

El estudio ha sido publicado en la revista de acceso abierto Open Biology, de la Royal Society, y forma parte de una iniciativa más amplia que busca identificar biomarcadores tempranos y desarrollar modelos preclínicos específicos para la esclerosis lateral amiotrófica, una enfermedad neurodegenerativa que progresa de manera implacable, causando un impacto severo en la coordinación neuromotora.

Los investigadores han diseñado un nuevo modelo de ratón transgénico que activa una molécula reportera en respuesta a la acumulación de la proteína TDP-43, un fenómeno comúnmente observado en muchos casos de ELA y otras enfermedades neurodegenerativas. Según explica el investigador principal Francisco de Asís Iñesta Vaquera, este modelo es capaz de detectar el estrés celular atribuido a la acumulación anómala de proteínas TDP-43.

El equipo de investigadores ha contado con la colaboración de científicos de la Universidad de Dundee, en Escocia, y ha recibido apoyo financiero de organizaciones como MND Scotland y Alzheimer’s Research UK. Este sistema reportero es especialmente valioso, ya que permite la detección antes de que se manifiesten síntomas clínicos relevantes, estableciendo así un biomarcador para una identificación temprana de la enfermedad.

La pérdida de células neuromotoras es una característica central de estas enfermedades neurodegenerativas. En este contexto, el estudio señala a las células de Purkinje en la corteza del cerebelo como un posible punto de origen de la enfermedad. De acuerdo con la UEx, “se había observado que las células del cerebelo también están afectadas, y nuestro modelo demuestra que las células de Purkinje sufren desde etapas muy iniciales debido al estrés oxidativo y la inflamación”. Esta revelación podría contribuir a un entendimiento más profundo del origen de la enfermedad y abrir nuevas avenidas para la investigación.

Iñesta enfatiza que, “estos resultados nos permiten profundizar en la comprensión de la esclerosis lateral amiotrófica y otras neuropatías asociadas a la acumulación de proteínas TDP-43”, ofreciendo así nuevas perspectivas para el tratamiento de estas enfermedades.

Además, es importante resaltar que este biomarcador puede ser fácilmente evaluado en un entorno de laboratorio, eliminando la necesidad de esperar a que los ratones desarrollen fenotipos avanzados de la enfermedad. Esto agiliza significativamente los ensayos preclínicos de tratamientos novedosos para la ELA y otras afecciones neurodegenerativas, constituyendo un aspecto clave para avanzar en las etapas posteriores de ensayos clínicos con fármacos en humanos, tal como detalla el biólogo de la UEx.

Francisco de Asís Iñesta subraya la importancia de contar con los ratones reporteros como una herramienta preclínica de gran potencia, que beneficiará a toda la comunidad investigadora en universidades y centros de investigación, proporcionándoles un valioso recurso para sus estudios.